Évaluation des programmes de traitement de la schizophrénie : une perspective économique médicale

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2. Types d'évaluation économique

Drummond, Stoddart et Torrance (1987) définissent l'évaluation économique comme l'analyse comparative de diverses options sur le plan de leurs coûts et de leurs conséquences. Bien que les définitions du genre abondent, chacune laisse bien entendre que l'évaluation « économique », contrairement à ce qu'on pourrait croire, ne s'intéresse pas uniquement aux coûts, n'est pas qu'un exercice comptable froid et mécanique, et n'essaie pas nécessairement de convertir tous les résultats en termes pécuniaires (dollars). Cette perception erronée de l'évaluation économique est pourtant courante, en particulier dans les secteurs où ce genre d'évaluation n'a jamais été utilisé de façon généralisée. Ainsi, dans un commentaire éditorial paru dans le Canadian Journal of Psychiatry (1989), on mentionne qu'un des problèmes posés par l'évaluation économique vient de ce que bon nombre des coûts et des avantages des traitements sont extrêmement difficiles à quantifier sur le plan économique et qu'il est en outre très difficile de calculer la valeur (en dollars) de ce qui constitue souvent le principal bénéfice d'une intervention efficace, soit un accroissement de la satisfaction, du bien-être, de l'estime de soi et du bonheur du bénéficiaire.

Cette fausse perception répandue, selon laquelle l'évaluation économique doit nécessairement convertir tous les résultats et toutes les retombées d'un programme en argent, vient d'une méconnaissance fondamentale de ce qu'est l'économie en tant que discipline (par opposition à ce qu'elle est en tant que domaine) et du type d'évaluation économique couramment utilisé. L'économie est une discipline qui traite des intrants et des extrants (coûts et conséquences); elle reconnaît que, vu la rareté des ressources, des décisions s'imposent. Pour l'instant, ces décisions se fondent sur de nombreux critères différents, dont certains sont objectifs et explicites, et d'autres, subjectifs et implicites. L'évaluation économique tente de réunir et de présenter de façon explicite un ensemble de critères qui peut servir à orienter le processus décisionnel. Son but est de fournir autant d'informations pertinentes et utiles que possible. Ses résultats ne se veulent pas, et ne doivent pas être, l'unique fondement des décisions.

Il existe de nombreux types d'évaluation : certains sont axés sur les coûts, d'autres sur les résultats, d'autres sur les deux. Les évaluations qui ne s'intéressent qu'aux coûts ou aux résultats sont considérées comme des évaluations économiques partielles. Les études d'efficacité potentielle ou d'efficacité réelle sont des évaluations qui visent uniquement les résultats d'un programme, d'un service ou d'une intervention. De même, l'analyse des coûts ne porte que sur le coût d'un programme. Ces deux types d'évaluation peuvent être fort détaillés et fondés sur le plan méthodologique. Toutefois, séparément, ils ne tiennent compte que d'une des deux dimensions importantes de l'évaluation. Pour pouvoir être considérée comme complète, l'évaluation économique doit tenir compte à la fois des coûts et des résultats et comparer deux ou plusieurs programmes.

On distingue quatre grands types d'évaluation économique [complète] : l'analyse de minimisation des coûts, l'analyse coûts-efficacité, l'analyse coûts-utilité et l'analyse coûts-avantages. L'analyse de minimisation des coûts (AMC) compare divers programmes dont tous les indicateurs de résultats pertinents sont égaux (p. ex., même efficacité ou même qualité de vie des patients). L'analyse coûts-efficacité (ACE) compare diverses options et évalue, en unités naturelles, le principal objectif du programme (p. ex., la réduction de la morbidité, le nombre d'années de vie sauvées, la capacité fonctionnelle mesurée sur une échelle). Comme l'ACE, l'analyse coûts-utilité (ACU) compare diverses options, mais elle utilise des indicateurs plus génériques, mesurés directement auprès des patients (p. ex., années de vie pondérées par la qualité, équivalents d'années sans invalidité). Ce type d'analyse est préférable quand le programme évalué comporte de nombreux objectifs, quand la qualité de vie est une issue importante, et quand la qualité et la durée de la vie sont toutes deux importantes. Le principal avantage de l'ACU est de fournir une mesure plus générique des résultats. Cette caractéristique est particulièrement utile lorsqu'il s'agit de comparer les mérites relatifs de nombreux types de programmes de santé.

Le dernier type d'analyse, l'analyse coûts-avantages (ACA), compare diverses options en fonction de critères pécuniaires génériques (p. ex., des dollars). Les indications concernant le recours à ce type d'analyse sont semblables à celles qui s'appliquent à l'ACU (c.-à-d. les programmes à objectifs multiples); la principale différence tient à ce que les jugements subjectifs concernant la valeur des résultats obtenus sur le plan de la santé sont établis au moyen d'indicateurs comme la volonté de payer plutôt que par des indicateurs d'utilité (p. ex., années de vie pondérées par la qualité, équivalents d'années sans invalidité). Cette technique consiste à demander aux patients (ou parfois aux membres de leur famille, aux prestataires de services ou même aux décideurs) d'indiquer quel montant maximum ils sont prêts à payer pour garantir l'issue d'un programme. Ce montant est interprété comme la « valeur » de l'issue du programme. Comme tous les coûts et les avantages sont mesurés et évalués en unités proportionnelles (dollars), l'ACA permet, et c'est son principal avantage, de déterminer la désirabilité du programme. Pourvu que les résultats puissent être mesurés et évalués adéquatement, seule l'ACA permet de juger si un programme est valable.

En fait, ces grands types d'évaluation se distinguent surtout par le degré d'« impondérabilité » des résultats (dont les coûts n'ont pas été établis) qu'ils mesurent et évaluent. Comme le montre la figure 2, toutes ces évaluations ont des points communs. Toutes mesurent autant les apports en ressources (coûts économiques) que les ressources économisées en aval (retombées économiques). Ce n'est que lorsqu'on mesure les effets d'un programme (ACE) ou lorsqu'on exprime en dollars la valeur des résultats « impondérables » obtenus sur le plan de la santé (ACA) que les ACE ou les ACA sont considérées comme complètes. Bien qu'on les ait souvent employées dans le domaine de la santé mentale (Weisbrod, Test et Stein, 1980; Fenton et al., 1984; Bond, 1984; Fried, Worthington et Deber, 1989a; Fried, Worthington et Deber, 1989b), les expressions « analyse coûts-efficacité » et « analyse coûts-avantages » l'ont surtout été dans des acceptions fort étroites (c.-à-d. ressources consommées et ressources économisés ou créées). Aucune de ces évaluations ne tente, par exemple, de mesurer en argent la valeur pour les patients des résultats obtenus sur le plan de la santé (ce qui doit être fait pour que l'ACA soit complète).

3. Approche multidimensionnelle et quantitative de la mesure des résultats

De plus en plus, on reconnaît que les méthodes classiques faisant appel à des indicateurs de résultat unique ne conviennent plus à l'évaluation des programmes à objectifs complexes et multiples d'aujourd'hui. Comme elles permettent de mesurer des résultats multiples, l'ACU et l'ACA devraient donc, en théorie, convenir toutes deux à l'évaluation de ces programmes. En réalité, toutefois, les approches utilisant des indicateurs de la volonté de payer et de l'utilité posent toutes deux des problèmes d'ordre pratique et soulèvent la controverse dans les milieux universitaires (Donaldson, 1990; Boyle, Bishop et Welsh, 1985; Johannesson et Jönsson, 1991; Gafni et Birch, 1993). Bien que plus simple, l'ACE est par ailleurs critiquée pour l'accent qu'elle met sur la mesure d'un résultat unique. À défaut de techniques de mesure unique non controversées qui permettent de considérer simultanément tous les résultats importants et pertinents d'un programme, toute évaluation qui se veut exhaustive doit donc adopter une approche multidimensionnelle de la mesure des résultats.

L'intérêt suscité par ce genre d'approche s'explique d'ailleurs par le fait que les spécialistes de la santé mentale sont de plus en plus conscients qu'il ne suffit plus de mesurer et de contrôler des variables physiologiques et cliniques étroitement définies (Solomon, 1992; Franklin, Solovitz, Mason, Clemons et Miller, 1987; Huxley et Warner, 1992; Modrcin, Rapp et Poertner, 1988; Gerber, Calvert et Smylie, 1992). Non seulement l'approche multidimensionnelle gagne en popularité, mais elle est déjà utilisée dans un certain nombre de programmes de traitement de la schizophrénie au Canada (Smylie, Calvert et Gerber, 1991; Whelton, 1994). En revanche, l'utilisation de plusieurs indicateurs de résultats rendent cependant la comparaison des résultats entre les divers programmes plus complexe et difficile. Il importe par conséquent de fonder la mesure des résultats sur des techniques quantitatives objectives, spécifiques et vérifiables. Au minimum, ces indicateurs devraient posséder les propriétés suivantes :

• être fondés sur le plan clinique et largement acceptés par les spécialistes de la santé dans le domaine;
• être exhaustifs et réunir toutes les mesures importantes sur le plan clinique;
• être par nature évaluatifs et souples (pour permettre le contrôle des changements survenus chez un même patient avec le temps);
• être par nature discriminants (pour permettre le contrôle des différences entre les sujets ou entre les programmes);
• être fiables et valides, et reposer sur une ou plusieurs hypothèses (changements ou écarts importants sur le plan clinique);
• se prêter aux analyses statistiques.

Une foule d'échelles et d'instruments ont été mis au point pour mesurer l'incidence des programmes et des services et sont actuellement utilisés dans le domaine de la santé mentale. Certains des instruments les plus courants sont strictement diagnostiques (DSM--III--R et DSM--IV) (American Psychiatric Association, 1987; 1994) et n'ont qu'une utilité restreinte pour l'évaluation des résultats. D'autres permettent de mesurer les symptômes psychiatriques et le fonctionnement du patient (American Psychiatric Association, 1987; Endicott, Spitzer, Fleiss et Cohen, 1976; Kay, Fizsbein et Opler, 1987; Overall et Gorham, 1962), la qualité de vie (QV) (Mulkern et Manderscheid, 1989; Lehman, Ward et Linn, 1982; Bigelow, Garreau et Young, 1991; Heinrichs, Hanlon et Carpenter, 1984; Baker et Intagliata, 1982; Hunt et McKenna, 1992; Franklin, Simmons, Solovitz, Clemons et Miller, 1986) la qualité des soins et la satisfaction du patient et des membres de la famille (Larsen, Attkisson, Hargreaves et Nguyen, 1979; Huxley, 1988; Lebrow, 1982; Jackson, Smith et McGorry, 1990). Bien que cela soit plus facile à imaginer qu'à accomplir, il serait important d'en arriver à une entente sur les principaux paramètres à prendre en considération dans l'évaluation des résultats des programmes de traitement de la schizophrénie (c.-à-d. qui soient fondés sur le plan clinique et exhaustifs). Il ne s'agit pas tant ici de prétendre atteindre un éventuel consensus entre tous les spécialistes de la santé que d'affirmer qu'il pourrait, et qu'il devrait, être possible d'obtenir l'adhésion du plus grand nombre quant à ces paramètres et à la façon de les mesurer. Il existe de nombreuses façons d'atteindre un tel consensus. L'une d'elle, dont l'utilité a déjà été prouvée par le passé, consiste à organiser plusieurs petits groupes de travail suivis d'une conférence de concertation. On trouvera à l'annexe 1 un exemple de cette approche générale.

Si une étude documentaire exhaustive et un sondage auprès des spécialistes de la santé s'imposent de toute évidence pour déterminer les grands paramètres d'évaluation, on peut néanmoins déjà en relever cinq qui reviennent couramment dans les évaluations des résultats dans le domaine de la santé mentale : les symptômes, le fonctionnement du patient, la qualité de vie, la satisfaction du patient et les coûts (utilisation des soins de santé). Vu leur utilisation fréquente dans le domaine de la santé mentale par le passé, les indicateurs de symptômes et du fonctionnement du patient et les questions de méthodes les entourant ont déjà été analysés en détail ailleurs. Les trois autres paramètres (c.-à-d. la qualité de vie, la satisfaction des patients et les coûts) sont encore relativement nouveaux dans le domaine de la santé mentale. Il est question, dans les sections qui suivent, de certains des problèmes méthodologiques qu'ils soulèvent.

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